12月20日，国家食品药品监管总局官网发布《临床急需药品有条件批准上市的技术指南（征求意见稿）》（以下简称“征求意见稿”），就临床急需药品有条件批准上市的基本条件、疗效指标选择等内容向社会征求意见。

　　征求意见稿指出，临床急需药品有条件批准上市是指对用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的创新药，在规定申请人必须履行特定获得正规批准的条件下，基于三种情况而批准上市。包括：应用替代终点指标或中间临床终点指标的临床研究结果可以预测该产品很可能具有疗效和临床获益而给予有条件批准上市；根据早期或中期临床试验数据，可合理预测或判断其临床获益且较现有治疗手段具有明显优势，允许在完成确证性临床试验前有条件批准上市；境外已批准上市的罕见病治疗药品。

　　征求意见稿提出了临床急需药品有条件批准上市的基本条件。一是申请有条件批准的新药应该是拟用于预防或治疗严重疾病或降低疾病进展至更严重程度的药品包括治疗罕见病的药品。二是目标适应症的现有治疗手段应具有未被满足的临床需求。包括无批准可用的治疗方法，或者有可用的治疗方法，但是，新的治疗药品与现有疗法相比，对疾病的严重结果有明显改善作用；对现有疗法不耐受或无疗效的患者有明显疗效作用；可以有效地与不能与现有疗法联用的其他关键药物联用等。三是监管机构基于提供的临床试验结果，对终点指标的有效性评估可预测该药品的临床获益。

　　对于疗效指标选择，征求意见稿提出，用于有条件批准临床急需药品上市的终点指标通常有两类：一个是很可能预测临床获益的替代终点，一般为一个生物标志物；另一个为可以更早测量药物对临床获益的中间临床终点指标，根据早期或中期临床试验数据，可合理预测或判断其临床获益且较现有治疗手段具有明显优势。